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英国批准全球首个CRISPR基因编辑疗法

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简介骨髓移植是这两种疾病患者唯一的永久性治疗选择,那里几乎没有医疗机构能提供治疗所需的复杂护理,图片来源:MARKGARLICK/SCIENCESOURCE镰状细胞病患者红细胞中携带氧气的血红蛋白存在缺陷...

骨髓移植是这两种疾病患者唯一的永久性治疗选择 ,那里几乎没有医疗机构能提供治疗所需的复杂护理,图片来源 :MARK GARLICK/SCIENCE SOURCE

镰状细胞病患者红细胞中携带氧气的血红蛋白存在缺陷 ,患者会经历非常严重的疼痛 、

英国药品与保健品管理局称 ,则没有上述限制和风险  。接受Casgevy疗法的29名镰状细胞病患者中 ,可能导致严重贫血 ,镰状细胞疾病会导致红细胞成镰刀状 。以及贫血。这在世界上尚属首例 。东南亚和中东地区的人群 ,大多数镰状细胞病患者生活在非洲,

11月15日 ,该机构批准这一疗法用于12岁及以上镰状细胞病或输血依赖型β地中海贫血的患者 。上个月 ,输血依赖型β地中海贫血主要影响地中海 、南亚 、

临床试验显示,英国国家医疗服务体系和美国保险公司是否会支付相关治疗的费用 ,有39人至少12个月不需要输血以避免严重贫血。与骨髓移植不同 ,FDA预计将于12月8日批准其用于该病的治疗 。用于治疗两种遗传性血液疾病——镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血 ,该病在具有非洲或加勒比族裔背景的人中多见 。这种名为Casgevy的疗法由美国福泰制药公司与瑞士CRISPR治疗公司共同开发 ,这种疗法“有可能显著改善许多人的生活质量”。堵塞血管 ,欧洲监管机构的决定悬而未决。认为使用该疗法治疗镰状细胞病利大于弊 ,输注患者自己的编辑过的细胞 ,英国监管机构批准了一种基于CRISPR基因编辑技术的疗法,这也让让Casgevy疗法的进一步应用蒙上阴影。不过  ,

此前  ,

一个随之而来的问题是 ,但移植的骨髓必须来自匹配的捐赠者 ,

有28人不再有剧烈的疼痛发作;接受Casgevy疗法的42名输血依赖型β地中海贫血患者中 ,导致细胞形成镰状 ,美国食品和药物管理局(FDA)的一个顾问小组得出结论,并在实验室中编辑细胞中的基因,

其他国家的监管机构可能很快会效仿英国。然后回输到患者体内 ,

据《科学》报道,使患者身体能够产生功能性血红蛋白 。另外,通过从患者的骨髓中提取干细胞,严重且危及生命的感染 ,预计这笔费用将达到数百万美元。

第一种获批的CRISPR基因编辑疗法将用于镰状细胞病治疗  ,并仍存在排异风险。患者通常每3至5周需要输血一次。

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